Dvogodišnja djevojčica Lava boluje od spinalne mišićne atrofije i ona u Hrvatskoj nema pravo na revolucionarni lijek ‘Zolgensmu’, zbog toga su Lavini roditelji krajem prošle godine krenuli u prikupljanje novca za jedan od najskupljih lijekova na svijetu.
Lavi je za lijek i troškove terapije potrebno 2.400.000 eura, no njezina majka Petra ustrajna je u nadi da će u sljedeća tri mjeseca uspjeti prikupiti dovoljno novca kako bi mogla krajem svibnja otići u SAD u kliniku UCLA LA Health u Los Angelesu gdje bi trebala primiti lijek koji joj je u međuvremenu odobren u SAD-u – piše Index.
Iako je njezino stanje vrlo ozbiljno, a spinalna mišićna atrofija često već u prvim godinama života uzrokuje smrt, Lava prema pravilima HZZO-a nema pravo na Zolgensmu koja je već dvije godine na njihovom popisu posebno skupih lijekova.
Njezina majka Petra ispričala je za Index, kako je u borbi sa sustavom koji joj odbija dati lijek, iako se isti nalazi na osnovnoj HZZO-ovoj listi. Obrazloženje je to da Lava ne zadovoljava njihove kriterije. Naime, hrvatsko zdravstvo odbilo je prijedlog proizvođača lijekova Novartis LTD-a koji je predložio besplatno liječenje svima koji imaju do tri kopije gena bolesti, što uključuje i Lavu, te se time smanjila indikacija do dvije kopije gena, čime je Lava izgubila mogućnost dobivanja Zolgensme.
U veljači prošle godine rečeno da Lava nije kandidat za gensku terapiju, odnosno Zolgensmu. Nakon što je poslala dopis HZZO-u s pitanjem zašto je smanjen limit i time zakinuto njezino dijete, kaže da joj je ravnatelj Lucian Vukelić izostavio pojasniti zašto se Hrvatska ne vodi pravilom kojeg je predložio proizvođač lijeka.
U listopadu prošle godine održala je prvi sastanak s ravnateljem Antom Ćorušićem koji joj je tada rekao da KBC Zagreb nije nadležan za promjenu pravilnika, već je za to nadležan HZZO.
Mjesec dana nakon sastanka s vrhom HZZO-a, gdje su joj objašnjavali da ne mogu sami mijenjati indikaciju pravilnika te da je za to nadležan referentni centar, odnosno KBC Zagreb, ponovljen je sastanak s ravnateljem Ćorušićem na kojemu, kako nam je ispričala Petra, on “priznaje neznanje i da je uistinu KBC Zagreb te njegovo Povjerenstvo za lijekove jedino koje može donijeti izmjenu pravilnika”.
-U prosincu smo dobili odbijenicu Povjerenstva za lijekove za doziranje Lave lijekom Zolgensma jer i na trenutnom lijeku pokazuje rezultat, potpuno ignorirajući rezultate studije za dvojnu terapiju te iskustvo i rezultate djece diljem svijeta, U drugim zemljama postoje djeca starija od dvije godine koja primaju Zolgensmu, a primjena lijeka nije uvjetovana godinama, već brojem kopija, uključujući i tri kopije – kaže Petra.
Tijek bolesti je progresivan, javlja se do 18. mjeseca života, a djeca nikada samostalno ne sjede. Zatajenje disanja razvija se koncem druge godine života. Djeca s tipom 2 imaju usporeni motorički razvoj, a kasnije samostalno sjede. Imaju slabost donjih ekstremiteta, a obično razvijaju čestu skoliozu i mogu razviti teškoće disanja. Bolesnici s tipom 3 obično otežano hodaju i često padaju, a mogu s vremenom postati nepokretni i razvijaju skoliozu.
-Tražila sam Ravnateljstvo KBC-a Zagreb da mi objasni kako se samostalno financira lijek, kolika je puna cijena cijelog tretmana, a ne samo lijeka, no dobila sam odgovor da u Hrvatskoj nije moguće samostalno financirati lijek, što nije istina jer postoji nekoliko djece koja dobivaju lijek preko hrvatskog zdravstva, a roditelji ga samostalno plaćaju. Svjesna sam da je dvojna terapija rijetkost. Imamo mogućnost prebaciti Lavu s lijeka Risdiplam i prijeći na Spinrazu, ali nam ne daju mogućnost korištenja Zolgensme zbog ograničenog broja kopija – kaže Petra.
Ipak, u zemljama diljem svijeta Zolgensma se primjenjuje za djecu koja imaju tip bolesti s tri kopije, a ponegdje je Zolgensma korištena i u sklopu dvojne terapije pa će tako Lava na liječenje morati u daleki SAD.
Ostalo im je još svega sto dana do odlaska u Los Angeles, a do sada su skupili 469.620.67 eura.
-Potrebno nam je 2.4 milijuna eura kako bismo našem djetetu omogućili lijek koji će joj donijeti nove rezultate, napretke, samostalan hod, samostalnost te mogućnost za aktivan i samostalan život u odrasloj dobi u kojem će moći i sama dati doprinos ovom društvu i ovoj državi. Država je zakazala. Mi kao roditelji nećemo odustati – kaže Petra.
Ako želite i možete pomoći, detaljne podatke za uplatu možete pronaći OVDJE
